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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

马哈福兹：阿拉伯文坛巨擘******

　　作者：黄培昭

　　2022年12月11日是埃及著名作家、诺贝尔文学奖获得者纳吉布·马哈福兹诞辰111周年纪念日，埃及举行各种活动缅怀这位文坛巨擘。刚出版发行修订本马哈福兹全集的开罗迪万书店窗明几净，马哈福兹的巨幅照片被绘制在书店醒目的玻璃窗上，书店门口显眼的位置摆放着新鲜上市、还散发着墨香的数十卷马哈福兹全集；位于作家出生地的马哈福兹博物馆也装饰一新，那里以增设展位、开辟特殊展览等方式，对一代文学大家表示纪念。

马哈福兹博物馆内展出的作家获奖词。黄培昭摄

　　1.阿拉伯文学的巅峰

　　马哈福兹是迄今为止在所有阿拉伯国家中唯一摘取诺贝尔文学奖桂冠的作家。虽然距离1988年他获得诺贝尔文学奖已经过去了34年，但他的作品具有长久的艺术魅力，至今依然在埃及和许多阿拉伯国家畅销。马哈福兹因此享有“阿拉伯文坛巨擘”“阿拉伯小说旗手”“阿拉伯小说巨匠”甚至“阿拉伯文学之父”的美誉，代表了当代阿拉伯文学创作和艺术水准的巅峰。他的小说被评论界视为阿拉伯小说的“金字塔塔尖”。

　　“（马哈福兹）作为阿拉伯散文一代宗师的地位无可争议……中长篇小说和短篇小说的艺术技巧，都达到了国际优秀标准。这是他融会贯通阿拉伯古典文学传统、欧洲文学的灵感和个人艺术才能的结果。”瑞典科学院诺贝尔文学奖评选委员会的颁奖辞这样写道。颁奖辞还赞扬马哈福兹“通过大量刻画入微的作品——显示了洞察一切的现实主义，唤起人们树立雄心——形成了全人类所欣赏的阿拉伯语言艺术风格”。

　　马哈福兹一生笔耕不辍，著作等身，直到生命最后一刻还在通过口授坚持创作。他究竟创作了多少作品？对此人们说法不一。笔者根据迪万书店刚出版的马哈福兹全集所附的列表，发现他共创作了55部作品，除了第一部《古代埃及》是译自一位英语学者的学术著作外，其他都是文学作品，其中长篇小说34部，中短篇小说集17部，散文4部（《古代埃及》也宽泛地被视为散文作品）。

　　马哈福兹的代表作有史诗般的家族小说“开罗三部曲”（《宫间街》《思宫街》《甘露街》），还有《平民史诗》《我们街区的孩子们》和《尼罗河上的絮语》等。此外，他的不少作品被改编成电影或电视剧搬上银屏，其中一些是马哈福兹本人亲自操刀改编的。

　　埃及纪录片制作人哈希姆·纳哈斯介绍说，马哈福兹是埃及第一位为电影撰稿的作家，他参与了25部电影的创作和40部电影的制作。这些作品包括他直接写的电影剧本、与他人合作创作的电影以及根据他的小说改编的电影等。

　　阿拉伯文学评论界认为，就文学成就而论，马哈福兹可与托尔斯泰、塞万提斯、狄更斯、巴尔扎克和雨果等相提并论。西方学者对马哈福兹也是赞誉有加，《伦敦书评》甚至说，马哈福兹“不单是雨果和狄更斯，还是高尔斯华绥、托马斯·曼和左拉”。英国《星期日泰晤士报》撰文指出，“马哈福兹不逊于任何一个你能说出名字的欧洲文学大师”。

　　这些评论难免有夸张的成分，但就马哈福兹创作内容的思想性、时代性，以及对人性的关注、对民情的体察、为民众发声所体现出的现实主义风格而言，确实与上述大作家多有一脉相承之处。难怪，诺贝尔文学奖评委会在马哈福兹的颁奖辞中指出：他的作品“总体上是对人生和人性的烛照”。

埃及书店里的马哈福兹作品。黄培昭摄

　　2.小胡同走出大作家

　　1911年12月11日，马哈福兹出生在埃及开罗著名爱资哈尔清真寺附近的杰马利亚老区一个中下阶层家庭，杰马利亚属于开罗侯赛因大片区，那里有着丰厚的历史文化遗存，同时也是一个相对贫困和杂乱的地区。

　　马哈福兹的父亲，名叫阿卜杜勒·阿齐兹，曾任政府部门的低级工作人员，后辞职经商。埃及《文学报》等媒体报道说，马哈福兹出生时母亲难产，幸亏得到当地有名产科医生马哈福兹的帮助，他才得以降生人间。阿齐兹便以这位产科医生的名字为儿子取名，以示对医生的感谢之情。

　　整个童年，马哈福兹就在这个简陋而充满着邻里温暖的社区度过，他后来小说的主要灵感也来自这个社区，他把那里发生的故事提升到了人文主义文学的高度。马哈福兹就读的小学就叫“两宫之间小学”，他后来的“开罗三部曲”中的一部就取名《两宫之间》（又译《宫间街》），可见童年生活对作家文学创作影响之大。1924年，马哈福兹随家人一起，由侯赛因杰马利亚老区搬到阿巴西亚区居住，从此开始了新的生活。

　　1934年，马哈福兹从开罗大学的前身——福阿德一世大学哲学系毕业，先是留校任教，后来分别在埃及宗教基金部、文化部、文学艺术部和社会最高理事会就职。这期间，他几乎所有的文学作品都是业余时间完成的，直到退休后应聘为《金字塔报》专栏作家，他才开始专注于正规的专业创作。

　　最初，马哈福兹涉猎历史题材，体现在他写于20世纪30年代初到40年代中期的《命运的嘲弄》《拉杜比斯》《底比斯之战》三部历史小说中。《命运的嘲弄》的故事梗概是，法老一天得到神谕，说王位将被一个平民出身的人获得，于是法老一路追杀一个刚出生的婴儿。然而，命运之神却使婴儿巧妙躲过杀身之祸，并出落成英俊潇洒、智勇双全的法老禁卫军官。他武艺过人，还在平定叛乱中屡立战功，赢得了法老女儿的爱情，最后成功继承王位。对法老来说，他的遭遇，可谓命运的嘲弄。

　　但马哈福兹的历史小说并没有取得很大的成功。也许对马哈福兹来说，历史小说只是试笔之作，也是他文学创作的发轫之举，之所以创作历史小说，一是他对令埃及人引以为豪的古代法老文化感兴趣，二是受了他翻译出版的第一部著作《古代埃及》的影响，决定写写自己想象中的古埃及社会。

　　第一阶段的写作即历史小说的写作未获满意结果，马哈福兹很快总结教训，开始把目光转向日常生活，转入以书写现实为主的第二创作阶段。这一阶段也被评论家称为作者的中期创作阶段，时间从20世纪40年代中期到50年代末。

　　他中期创作阶段的作品，以1945年发表的长篇小说《新开罗》为“当头炮”，以“开罗三部曲”为代表作和高峰，这一阶段是马哈福兹创作生涯中最辉煌、成就最大、最受评论家肯定的时期。《新开罗》是马哈福兹创作发生转向的标志。小说描述了三个年轻大学生不同的人生道路，虽然他们的遭遇迥然不同，但无情的现实让他们身心疲惫，体味到金钱与权势的罪恶。小说受到读者的喜爱和业内好评。

　　《新开罗》一炮打响后，马哈福兹沿着现实主义的创作路径继续前行，在其后几年间连续发表了多部长篇小说，如《罕哈利利市场》《梅达格胡同》《始与末》《海市蜃楼》等。小说聚焦殖民统治下的开罗中小资产阶级和下层贫民的日常生活，表现出作者对普通民众深深的同情、对社会的忧患意识和强烈的责任感。

　　罕哈利利市场是开罗当地著名的传统市场，作者以此取名，栩栩如生地刻画了居住在此的低级职员阿基夫的生活困境。小说注重心理描写和主人公的情绪变化，入木三分地挖掘了阿基夫内心的矛盾和弱点。通过马哈福兹的成功塑造，一个虽然善良憨厚、对欺诈和社会不公等现象疾恶如仇却又怯懦怕事、无力反抗的主人公形象跃然纸上。

　　埃及的一些评论家指出，幼年时，马哈福兹经历了埃及1919年革命，他意识到爱国主义的价值及其对群众心灵的影响。这体现在他对社会正义及其与个人自由关系的看法上，并集中反映在他于1917年至1944年所创作的“开罗三部曲”里。三部曲代表了马哈福兹的文学最高成就，至今仍被视为阿拉伯文学长河中“里程碑式的作品”，是当代阿拉伯文学难以逾越的高峰。

　　“开罗三部曲”通过一家三代人的命运起伏，生动描绘了20世纪上半叶埃及的社会变迁和历史演变，每一部侧重刻画一代人的生活，并以每一代人居住的地区作为该卷的书名，颇似一幅恢宏壮阔的埃及风俗画卷。浓墨重彩的笔触，史诗般的全景式写法，使“开罗三部曲”成为一部百科全书式的经典之作，一经问世，即因其深刻的意义和游刃有余的现实主义创作手法深受好评，并于1957年获得埃及国家文学奖，这也是后来马哈福兹问鼎诺贝尔文学奖的重要代表作品。

　　3.新现实主义风格

　　从20世纪50年代末到去世，是马哈福兹创作的第三个阶段，即后期阶段。这一时期以1959年作者在《金字塔报》上连载的新作《我们街区的孩子们》为开端。进入60年代，马哈福兹的文学创作更显斑斓多彩，尤其在文体风格上变化多姿，在坚持现实主义、固守阿拉伯文学传统的同时，他也大量糅进西方现代派文学的诸多艺术元素和手法，如象征、隐喻、意识流、荒诞派、结构主义、表现主义乃至拉美魔幻现实主义等，从而形成了自己的新现实主义风格。

　　这一时期他的主要代表性作品有《小偷与狗》《乞丐》《鹌鹑与秋天》《尼罗河上的絮语》《米拉玛尔公寓》《伊本·法图玛游记》《镜子》《平民史诗》和《千夜之夜》（又译《天方夜谭续》）等。这些作品紧扣时代脉搏和政治、社会风云，有强烈的现代感和忧患意识，艺术手法丰富多变，更臻纯熟。

　　1994年10月14日，马哈福兹83岁高龄时，在开罗尼罗河畔自己家附近，被极端分子穆罕默德·纳吉用刀刺中了脖子，虽然及时送医进行手术保住了性命，但出院回家后，他的右臂神经受损，手几乎完全拿不住笔，每天只能写几分钟，文学产出从此锐减。

　　2006年8月30日，因心肌梗死，马哈福兹以95岁高龄辞世。翌日，埃及为他举行了两场隆重的葬礼。上午的是民间葬礼，喜欢马哈福兹的开罗市民在侯赛因清真寺对他进行悼念。官方葬礼在午祷后举行，地点是纳赛尔城的拉什丹清真寺。埃及时任总统穆巴拉克、总理纳齐夫率领数百名文艺和宗教界人士出席，庄严地送别一代文坛泰斗。

　　在惊闻作家去世后，穆巴拉克发表声明，称赞马哈福兹是“埃及思想和文化的旗帜，天才的小说家，闪光的思想家，他以卓越的创作，将阿拉伯文化和文学带向了世界”。时任总理纳齐夫也说：“马哈福兹是当代阿拉伯文学的脊柱，他的作品扎根现实，再现了埃及的社会变革史。”

　　阿拉伯文学评论界认为，马哈福兹取得的巨大艺术成就，是他对东西方文化兼容并蓄的结果。阿拉伯传统文化培育了作家深厚的文学底蕴，同时，马哈福兹也对西方名著广泛涉猎，多方汲取营养，两者的融合造就了一代经典文学大家，使马哈福兹获得了阿拉伯“文学旗手”和“小说巨匠”的地位。

　　《光明日报》（ 2023年01月12日 13版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）